NÚDCH zahájil inovatívnu liečbu achondroplázie u detí
Prvých desať detských pacientov s achondropláziou na Slovensku začalo dostávať inovatívnu liečbu v NÚDCH. Čo to znamená pre ich budúcnosť?
Národný ústav detských chorôb (NÚDCH) v Bratislave začal podávať prelomovú liečbu jediným dostupným liekom Voxzogo deťom s achondropláziou, genetickou poruchou rastu kostí.
Content: Bratislava, 10. decembra (TASR) – NÚDCH v Bratislave v stredu oficiálne spustil liečbu pacientov trpiacich achondropláziou, vrodenou poruchou ovplyvňujúcou rast kostí. Prvých desať detí už dostalo prvú dávku lieku. Informovala o tom hovorkyňa ústavu, Dana Kamenická.
„Sme nesmierne radi, že môžeme poskytnúť túto liečbu prvým desiatim pacientom. Je to veľký krok pre nás, pre ich rodiny a predovšetkým pre samotné deti. NÚDCH je určené ako centrum pre podávanie tejto liečby deťom z celého Slovenska, čo zabezpečuje koncentráciu skúseností a odbornosti,“ povedal riaditeľ NÚDCH, Peter Bartoň.
Vedúca lekárka Detskej kliniky Lekárskej fakulty UK a NÚDCH, Ľudmila Košťálová, zdôraznila, že zavedeniu liečby predchádzalo značné úsilie zo strany rodičov, vedenia nemocnice a Ministerstva zdravotníctva. „Tieto deti sú veľmi inteligentné, často prevyšujú svojich rovesníkov. Avšak, v dospelosti dosahujú výšku okolo 120 cm, čo im prináša ťažkosti v bežnom živote. Veríme, že táto liečba im pomôže žiť plnohodnotnejší a šťastnejší život,“ dodala.
Kamenická vysvetlila, že prvé výsledky liečby budú viditeľné po približne roku. „Liečba spočíva v každodennom podávaní injekcie pod kožu až do ukončenia rastu. Dieťa je pravidelne sledované endokrinológom. Liek pôsobí na bunkovej úrovni a umožňuje, aby sa do buniek dostala informácia pre rast kostí do dĺžky. Liečba je účinná, kým rastové štrbiny nie sú uzavreté,“ upresnila.
Liek Voxzogo, jediný schválený na liečbu achondroplázie, bol zaregistrovaný Európskou liekovou agentúrou (EMA) 26. augusta 2021 a do zoznamu kategorizovaných liekov na Slovensku bol zaradený s účinnosťou od 1. decembra 2025.
