Bežný sirup proti kašľu by mohol chrániť mozog pred demenciou, ukazuje klinická štúdia

Sľubná liečba spomaľujúca progres demencie spojenej s Parkinsonovou chorobou sa objavila v podobe bežne dostupného sirupu proti kašľu, ktorý sa už skúma pre jeho potenciálny pozitívny vplyv na iné degeneratívne ochorenia.

Výskumníci z Lawsonovho výskumného inštitútu pri St Joseph’s Health Care v Londýne zverejnili výsledky 12-mesačnej klinickej štúdie, ktorá skúmala ambroxol, liek proti kašľu, a jeho potenciál spomaliť demenciu súvisiacu s Parkinsonovou chorobou. V štúdii dostávalo 55 pacientov s demenciou pri Parkinsonovej chorobe (PDD) buď dennú dávku ambroxolu alebo placebo, pričom im monitorovali pamäť, psychiatrické príznaky a marker poškodenia mozgu GFAP v krvi.

„Naším cieľom bolo zmeniť priebeh demencie pri Parkinsonovej chorobe,“ povedal vedúci štúdie Dr. Stephen Pasternak, kognitívny neurológ z Lawsonovho inštitútu. „Táto predbežná štúdia ponúka nádej a poskytuje pevný základ pre rozsiahlejšie štúdie.“

Výsledky ukázali, že ambroxol je bezpečný, dobre tolerovaný a schopný dosiahnuť cielený terapeutický účinok v mozgu. Hladiny GFAP boli stabilné v skupine s ambroxolom, zatiaľ čo tieto markery poškodenia mozgu sa zvýšili v skupine s placebom. U skupiny s placebom sa tiež zhoršili psychiatrické príznaky. U pacientov s vysoko rizikovými variantmi génu GBA1 sa pri užívaní lieku preukázalo aj „zlepšenie kognitívnych funkcií“.

Komentár redakcie: Tieto zistenia sú povzbudivé, hoci je potrebný ďalší výskum na potvrdenie účinnosti ambroxolu a jeho bezpečnosti pri dlhodobom používaní. Prípadný vývoj dostupnej a cenovo prijateľnej liečby demencie pri Parkinsonovej chorobe by predstavoval významný pokrok v starostlivosti o pacientov s týmto ochorením.

„Súčasné terapie pre Parkinsonovu chorobu a demenciu riešia symptómy, ale nezastavujú základné ochorenie,“ povedal Pasternak. „Tieto zistenia naznačujú, že ambroxol môže chrániť funkciu mozgu, najmä u tých, ktorí sú geneticky ohrození. Ponúka sľubnú novú terapeutickú cestu, kde v súčasnosti existuje len málo možností.“

PDD, podobne ako iné formy demencie, sa prejavuje stratou pamäti, halucináciami, zmätenosťou a zmenami nálad. Približne u polovice pacientov s Parkinsonovou chorobou sa do 10 rokov vyvinie demencia súvisiaca s ochorením.

Ambroxol je v centre ďalšej štúdie Parkinsonovej choroby, ktorá nesúvisí s výsledkami demencie, ale so zriedkavým genetickým ochorením známym ako Gaucherova choroba, pričom výsledky dvojročnej štúdie fázy III sa očakávajú v roku 2025. Australskí výskumníci v súčasnosti skúmajú ambroxol na liečbu ochorenia motorických neurónov (MND), konkrétne amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS).

Pre Pasternaka a jeho tím je obzvlášť zaujímavé, ako ambroxol podporuje glukocerebrozidázu (GCase), dôležitý enzým produkovaný génom GBA1. U pacientov s Parkinsonovou chorobou sú hladiny GCase často nízke, čo môže viesť k hromadeniu odpadu v mozgu a jeho poškodeniu. Zvýšenie týchto hladín pomáha zmierniť tento proces a chráni mozgové bunky pred poškodením.

Tento liek, ktorý sa používa na rozklad a odstránenie hlienu z dýchacieho systému, je v Európe široko dostupný ako sirup proti kašľu. Ambroxol však nie je schválený na humánne použitie v USA, Kanade ani Austrálii, kde je dostupný len na vedecké štúdie. V niektorých regiónoch bol však schválený ako veterinárny liek na liečbu chorých koní a psov.

V krajinách, kde je schválený, je široko považovaný za bezpečný voľnopredajný liek proti prechladnutiu, ktorý pomáha pri liečbe kašľa a bronchitídy tým, že riedi a odstraňuje hlien z dýchacích ciest. Táto najnovšia štúdia však naznačuje, že má širšie využitie – hoci je potrebný ďalší výskum.

„Tento výskum je životne dôležitý, pretože demencia pri Parkinsonovej chorobe hlboko ovplyvňuje pacientov a rodiny,“ povedal Pasternak. „Ak môže liek ako ambroxol pomôcť, mohol by ponúknuť skutočnú nádej a zlepšiť životy.“

Štúdia bola publikovaná v časopise JAMA Neurology.