Prelom v liečbe cukrovky 1. typu: Muž produkuje inzulín vďaka geneticky upraveným bunkám

Nová štúdia prináša nádej pre pacientov s cukrovkou 1. typu. Mužovi s týmto ochorením sa darí produkovať vlastný inzulín po transplantácii geneticky upravených buniek pankreasu – a to bez potreby imunosupresív.

Výskum, publikovaný v odbornom časopise New England Journal of Medicine, prináša povzbudivé správy. 42-ročnému mužovi s dlhodobou cukrovkou 1. typu boli transplantované darované bunky Langerhansových ostrovčekov, ktoré boli pomocou technológie CRISPR geneticky modifikované tak, aby zabránili imunitnej reakcii organizmu. Približne štyri mesiace po zákroku tieto bunky naďalej produkujú inzulín bez toho, aby vyvolali imunitnú odpoveď.

"Naša štúdia, hoci predbežná, naznačuje, že imunitné vyhýbanie sa je alternatívny koncept na obídenie alorejekcie," uviedli autori v štúdii.

U ľudí s cukrovkou 1. typu imunitný systém ničí bunky pankreasu, ktoré sú zodpovedné za produkciu inzulínu. Ochorenie sa dá kontrolovať pravidelnými dávkami syntetického inzulínu, no zdravie pacientov sa časom zvyčajne zhoršuje. Vedci sa preto zaoberajú štúdiom transplantácií darovaných buniek Langerhansových ostrovčekov, ktoré by mohli zabezpečiť trvalú náhradu inzulínu pre diabetikov 1. typu – účinnú liečbu za predpokladu, že bunky dlhodobo prežijú.

Komentár redakcie: Výsledky štúdie sú povzbudivé, avšak je nutné vykonať ďalšie výskumy pre potvrdenie dlhodobej účinnosti a bezpečnosti tejto metódy liečby cukrovky 1. typu.

Skoré klinické skúšky tejto technológie sú zatiaľ sľubné, no tieto transplantácie si stále vyžadujú doživotnú imunosupresívnu liečbu, aby sa zabezpečilo, že hostiteľské telo neodmietne darované bunky. Tieto lieky sú síce účinné, no majú aj svoje známe nevýhody, ako napríklad oslabenie imunity voči reálnym hrozbám, ako sú infekcie.

Výskumníci experimentovali s unikátnym prístupom, ktorý by eliminoval potrebu týchto liekov. Najprv ho testovali na myšiach a opiciach, pričom tento nový prípad je prvým testom na ľuďoch.

V darovaných bunkách vytvorili tri špecifické úpravy, ktorých cieľom bolo potlačiť najpravdepodobnejšie reakcie imunitného systému. Dve z úprav znižujú zásobu antigénov HLA triedy I a II v bunkách, čo sú proteíny, ktoré informujú naše T-bunky o tom, či je iná bunka cudzia alebo nie. Tretia úprava spôsobuje, že darované bunky produkujú viac iného proteínu, ktorý sa nazýva CD47 a ktorý inhibuje aktivitu iných imunitných buniek, ktoré by ich normálne napádali.

Vedci vstrekli modifikované bunky do predlaktia muža. Úpravy neboli úplne úspešné vo všetkých bunkách a imunitný systém muža tieto bunky rýchlo zničil. Ako sa však dúfalo, jeho telo ponechalo plne upravené bunky na pokoji, dokonca aj bez imunosupresív. Prežívajúce bunky produkovali inzulín normálne a zdalo sa, že sa mužovi 12 týždňov neskôr darí dobre. Zaznamenal niekoľko nežiaducich udalostí, no žiadna nebola závažná alebo spojená so samotnými transplantovanými bunkami (napríklad mal mierne zapálené žily v mieste, kde bol zavedený katéter).

Táto štúdia je len dôkazom konceptu, ktorý je viac zameraný na preukázanie, že postup sa dá vykonať bezpečne, než na dokázanie, že skutočne funguje. Mužovi bola podaná relatívne nízka dávka darovaných buniek, pravdepodobne príliš nízka na to, aby jeho telo produkovalo dostatok inzulínu na to, aby už nepotreboval liečbu. Na zistenie, či tieto bunky môžu dlhodobo prežiť, je potrebné ďalšie sledovanie.

Existuje však veľa dôvodov na povzbudenie. A je to najnovší signál, že vedci sú skutočne na pokraji vyliečenia cukrovky 1. typu. Iné výskumné tímy preukázali skorý úspech pri používaní podobných transplantácií na vyliečenie tohto ochorenia, vrátane niektorých, ktoré sa tiež vyhli potrebe imunosupresívnej liečby.