Revolučná CRISPR technika bez strihania DNA: Nová nádej pre liečbu genetických ochorení?
Výskumníci vyvinuli inovatívny prístup k liečbe genetických ochorení s využitím CRISPR technológie. Namiesto strihania DNA sa zameriavajú na zmenu metylácie, čo by mohlo minimalizovať riziká spojené s tradičnými metódami génovej terapie.
Nová metóda úpravy génov založená na CRISPR technológii, ktorá nevyužíva strihanie DNA, prináša prelom v liečbe genetických ochorení, ako je kosáčikovitá anémia. Vedci z UNSW a St Jude Children’s Research Hospital vyvinuli techniku, ktorá by mohla preprogramovať gény bez rizika poškodenia DNA.
Tradičné metódy CRISPR úpravy génov spočívajú v strihaní DNA, čo so sebou nesie riziko vzniku rakoviny a iných nežiaducich mutácií. Nová technika sa vyhýba tomuto riziku cieleným odstraňovaním metylových skupín z DNA, čím sa aktivujú umlčané gény. Konkrétne, výskumníci sa zameriavajú na opätovné zapnutie fetálneho globínového génu, ktorý je kľúčový pre prenos kyslíka u vyvíjajúceho sa plodu. Po narodení je tento gén bežne vypnutý, ale jeho reaktivácia by mohla kompenzovať defektný gén adultného globínu, ktorý spôsobuje kosáčikovitú anémiu.
Komentár redakcie: Podľa profesora Crossleyho z UNSW, reaktivácia fetálneho globínového génu je ako návrat k bicyklu s pomocnými kolieskami. Vedci veria, že táto metóda by mohla pomôcť pacientom s kosáčikovitou anémiou získať "nové kolesá". Profesor Quinlanová dodáva, že táto objav má potenciál aj pre iné genetické ochorenia, kde je potrebné zapínať a vypínať gény bez zásahu do samotnej DNA. Po úspešných testoch na zvieratách a klinických skúškach by sa mohla táto metóda využiť na liečbu kosáčikovitej anémie prostredníctvom odberu krvných kmeňových buniek pacienta, ich úpravy v laboratóriu a následného vrátenia do tela pacienta.
